¿Sabes qué son los medicamentos huérfanos?

MORELIA, Mich., 16 de octubre de 2025.- El acceso a la salud es un derecho humano que está en nuestra Constitución, lo que implica que tengamos los medicamentos necesarios y accesibles para atender los padecimientos, sin embargo, hay pacientes que debido a que son diagnosticados con enfermedades raras resulta complejo y muchas veces costoso obtener los medicamentos adecuados y necesarios.

Para atender estos casos se requieren los denominados medicamentos huérfanos, que de acuerdo a la Cofepris “son aquellos destinados a prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades raras, las cuales tienen una prevalencia no mayor a cinco personas por cada 10 mil habitantes”, por lo que la disponibilidad de estos tratamientos es limitada.

Ante ello, en Estados Unidos, por ejemplo, con datos del Instituto Nacional de Cáncer, una enfermedad huérfana o rara afecta a menos de 200 mil personas y con frecuencias estas afecciones suelen ser mortales.

En EU, el gobierno aprobó 1983 una ley llamada Orphan Drug Act que proporciona a las compañías farmacéuticas ciertos beneficios financieros para la elaboración de medicamentos huérfanos que sean seguros y eficaces.

En el caso de México, la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) emitió un comunicado donde indica que con el objetivo de garantizar el acceso oportuno a medicamentos seguros, eficaces y de calidad, y en cumplimiento de su compromiso con la armonización regulatoria internacional publicó la Guía para estructurar el expediente, conforme al Documento Técnico Común (CTD), para la presentación de solicitudes de reconocimiento de medicamentos huérfanos y sus modificaciones.

Con la publicación de esta guía, COFEPRIS impulsa la disponibilidad de medicamentos huérfanos en nuestro país, y promueve la estandarización regulatoria bajo las directrices de la Conferencia Internacional sobre Armonización de Requisitos Técnicos para el Registro de Productos Farmacéuticos para Uso Humano (ICH, por sus siglas en inglés).

También el Gobierno de México destaca que las enfermedades raras, al considerar los 5,500 padecimientos raros; dada la baja prevalencia de estos padecimientos, existe en la disponibilidad de fármacos, ya que para la industria los costos de producción apenas son recuperables.

Finalmente, la Cofepris llamó a la industria para redoblar esfuerzos que favorezcan la producción de medicamentos destinados a la atención de enfermedades raras.